메디칼타임즈=황병우 기자항암면역치료제 개발 전문기업 박셀바이오가 셀리드와 손잡고 차세대 항암면역치료제 Vax-CAR 플랫폼 개발을 본격화에 나선다.                                                          박셀바이오 셀리드 업무협약식 모습.                                                         왼쪽 셀리드 강창율 대표, 오른쪽 박셀바이오 이제중 대표)박셀바이오는 지난 14일 셀리드와 업무협약(MOU)을 맺고 렌티 바이러스 벡터 위·수탁 생산 의뢰 등 차세대 항암면역치료제 개발에 속도를 낸다고 밝혔다.현재 박셀바이오는 Vax-CAR 플랫폼에서 다양한 암종을 대상으로 CAR-T와 CAR-NK, CAR-MIL 등을 연구개발 중이다.차세대 항암면역치료제인 CAR(키메릭항원수용체, Chimeric Antigen Receptor) 치료제는 1회 투약으로 장기 생존이 가능해 '꿈의 항암제' 라고 불리지만 CAR 치료제는 유전자 조작 등을 거치는 만큼 연구개발에 많은 시간과 비용이 소요된다.국내에는 노바티스의 '킴리아'만이 승인을 받은 상태로 매년 급증하는 암 환자들을 커버하기에는 역부족이어서 국내 기업들의 CAR치료제 개발이 절실한 상황이다.진행성 간암 임상연구에서 뛰어난 성과를 보이고 있는 박셀바이오는 차세대 파이프라인 확충을 위해 오래전부터 CAR치료제 개발에 힘써왔다.이번에 셀리드에 의뢰한 렌티 바이러스 벡터 위수탁 생산은 그동안의 연구 성과를 임상연구에 빠르게 적용하기 위한 노력의 일환이다.CAR 치료제는 암세포 항원을 주도적으로 인식하는 수용체인 CAR를 T세포나 NK세포 등 암을 공격하는 세포에 주입해 만드는데, 이때 CAR를 다른 세포에 삽입하기 위해 보통 비활성화된 바이러스 벡터를 사용한다.박셀바이오가 생산을 의뢰한 렌티 바이러스 벡터 역시 여기에 사용된다. 이미 연구개발을 통해 CAR 치료제의 효능이 어느 정도 입증된 만큼 수확률(사용한 바이러스 대비 T세포나 NK세포에 CAR가 도입되는 정도)이 높은 렌티 바이러스 벡터를 사용해 빠르게 비임상 및 임상을 진행하겠다는 게 박셀바이오의 전략이다.박셀바이오는 최근 연구개발 단계에서 추가적으로 유의미한 성과가 나오면서 Vax-CAR 플랫폼 개발에 박차를 가하고 있다.CAR-T와 CAR-NK, 그리고 독창적인 CAR-MIL 치료제까지 연구개발을 동시에 진행하고 있으며, 이 중 가장 빠르게 진행되는 파이프라인부터 순차적으로 임상연구에 착수할 계획이다.박셀바이오 이제중 대표는 "Vax-CAR 플랫폼 개발을 본격화하면서 최근 내부적으로도 조직을 개편하고 박사급 연구자를 영입하는 등의 전사적 노력을 기울이고 있다"며 "이번 렌티 바이러스 위·수탁 생산과 같이 필요한 부분은 외부와 적극적으로 협업해 CAR 치료제 개발의 선두주자로 나아가겠다"고 말했다.셀리드 강창율 대표는 "이번 협약을 통해 많은 바이오기업들이 고민하고 있는 개발속도와 비용 등에 대한 문제를 해소함으로써 경제적 효과를 창출하고 최첨단 바이오산업의 발전을 가속화하는데 이바지할 수 있을 것으로 기대된다"며 "원활한 계약을 위해 양사 모두 적극 협력하고 기업 가치를 한층 제고할 방침"이라고 덧붙였다. 

메디칼타임즈=황병우 기자최근 신약개발을 트렌드를 두고 빼놓을 수 없는 분야가 자연살해세포(Natural Killer Cell), 줄여서 NK세포 분야다.이미 항암치료에서 면역항암치료의 시대가 열리면서 신체 내부에서 1차 면역을 담당하는 NK세포를 이용한 치료제 개발도 속도를 내고 있는 상황. 많은 희귀질환이나 항암 치료제의 파이프라인이 T세포 치료기술 카티(CAR-T)와 NK세포 두가지 큰 축을 이루고 있는 상태다.이런 가운데 주목받는 바이오벤처 중 하나가 박셀바이오(Vaxcell-bio)다. 화순전남대병원 혈액종양내과 이제중 교수와 전남의과대학 이준행 교수가 창업한 박셀바이오는 NK 항암면역세포치료 기술을 활용한 신약개발에 몰두하고 있다.최근 전남 화순에 위치한 박셀바이오 본사에서 이제중 교수 겸 대표를 만나 향후 치료제 개발과 기업의 향후 계획을 들어봤다."NK세포 기반 치료제 게임체인저 목표"박셀바이오라는 회사명은 백신과 세포치료제를 의미하는 'Vaccine'과 'Cell therapy'를 조합돼, 백신과 세포치료를 기반으로 항암면역치료 시장을 개척해 나가고자 하는 의미를 담고 있다.지난 2010년 창업해 2020년 코스닥 기술특례 상장까지 이루며 기술력을 인정은 박셀바이오는 '항암면역치료를 통한 더 나은 삶'이라는 비전으로 가지고 치료제 개발에 구슬땀을 흘리고 있다.박셀바이오가 항암면역치료분야에 집중하게 된 이유는 이제중 대표의 이력과도 맞닿아있다.이 대표는 "지난 2000년 일본 동경국립암센터 연수 당시 암면역치료 중개연구를 시작으로 국내 정부의 사업단 연구 등 미충족 의료분야 해소에 대한 고민과 연구를 지속해왔다"며 "임상 현장의 의사이자 연구자로서 개발한 연구 성과가 환자에게 적용되면 좋겠다는 생각이 창업으로 이어진 것 같다"고 밝혔다.현재 박셀바이오는 Vax-NK 플랫폼과 Vax-CAR 플랫폼을 포함한 인체용 암면역치료제와 박스루킨-15를 포함하는 동물용 의약품 플랫폼을 중심으로 연구 개발 및 임상 연구를 진행하고 있다.박셀바이오 이제중 대표박셀바이오가 강점으로 내세우고 있는 부분은 연구 역량과 우수한 제조역량. 또한 임상시험 역량까지 전 과정을 one-stop으로 직접 수행하고 있다는 것이다.이 대표가 지난 20년 이상 쌓아올린 항암면역치료에 대한 연구 경험을 기반으로 기업의 GMP제조경험 등 면역세포치료제의 제조기술에 대한 기술 및 노하우를 확보하고 있는 이유다.그는 " 많은 바이오기업들이 어려워하는 임상시험 설계 및 진행, 결과 분석까지 어려움 없이 수행할 수 있는 노하우를 우리 Vax-NK 플랫폼에 적용하고 있다"며 "Vax-NK가 환자의 혈액에서 추출한 자가유래 NK세포를 이용해 부작용이 적고, 높은 치료 효과를 보일 수 있는 맞춤형 NK세포 치료제라는 부분도 강점"이라고 말했다.박셀바이오의 대표적인 파이프라인은 간세포암종 치료제 후보물질인 Vax-NK/HCC이다. 최근 미국 간학회(AASLD)에서 2a상의 예비 연구 결과 발표에서 긍정적인 소식을 전달하며 주목을 받기도 했다.예비연구 결과에서는 총 12명의 환자 중 4명에서 완전반응(CR)이 관찰됐으며, 부분반응(PR)과 안정성 병변(SD) 역시 각각 4명씩 관찰됐다.이에 따라 객관적반응률(ORR)은 66.7%, 질병통제율(DCR)은 100%를 기록했는데 이는 예후가 좋지 않은 진행성 간암을 대상으로 진행한 임상 연구에서 관찰된 결과로는 획기적이라는 평가다.특히 이러한 연구성과가 실제 효과를 발휘하기 위해서는 같은 치료제라도 어떻게 사용하는 즉, 치료 프로토콜을 강조했다.이 대표는 "치료 프로토콜은 암면역치료에 대한 기초연구와 관련 지식 그리고 임상 지식이 접목돼야 좋은 프로토콜을 만들 수 있다"며 "많은 간암치료 임상의와 논의를 통해 진행성 임상디자인을 단독요법이 아닌 간동맥내 항암주입요법(HAIC)과 병합 치료로 구성했다"고 언급했다.그는 이어 "간동맥내로 고용량의 NK세포를 직접 투여해서 간암부위로 최대한 많은 숫자의 NK세포가 암 발병부위에 직접 도달할 수 있다"며 "HAIC를 통해 주입되는 항암제가 NK세포가 활성화될 수 있는 환경을 조성해주는 역할을 할 것으로 본다"고 밝혔다.또한 Vax-NK 플랫폼에서는 췌장암, 소세포성폐암 등으로 대상 암종의 치료로써 확대하기 위해 준비 중인 상황으로 향후 간세포암을 대상으로 하는 Vax-NK/HCC 2a상 임상연구에서 긍정적인 결과를 바탕으로 NK세포치료제의 가능성을 확장시킬 수 있을 것으로 전망하고 있다.이 대표는 "다발골수종같은 경우 최근 CAR에 골수에서 추출된 림프구인 골수침윤림프구구(Marrow Infiltrating Lymphocyte : MIL)를 도입한 치료제 파이프라인을 도입했다"며 "기존 파이프라인 외에 새로운 치료제 개발을 위해 NK치료제와 CAR치료제 등에 새로운 기술을 도입하며 다양한 방면으로 연구 중에 있다"고 말했다."임상의사 연구개발 성장할 수 있는 계기 더 많아져야"바이오벤처의 대표이자 대학병원의 교수인 이 대표가 신약개발과 관련해 강조하는 부분은 연구하는 임상 의사의 비중 확대다. 이 대표는 "많은 연구 분야가 있지만 임상 의사들이 실제 현장에서 느끼는 어려움과 미충족 수요를 바탕으로 연구개발을 진행하는 것이 무엇보다 중요하다"며 "궁극적으로 임상 의사들이 연구를 쉽게 접하고 참여해 성장할 수 있는 기초 환경을 조성하는 것이 중요한 부분"이라고 전했다.그가 그리는 박셀바이오의 미래는 현재 보유하고 있는 파이프라인을 통해 글로벌의 NK 항암면역세포치료제를 선도하고 세계 최고 수준의 첨단의료기술을 상용화하는 등 항암면역치료의 대중화를 이끌어나가는 것이다.이러한 목표를 실현하기 위해서 이 대표는 초심을 잃지 않는 '책임감'을 1순위로 꼽았다.이 대표는 "연구자로서 350편정도의 논문을 내는 등의 성취를 이뤘지만 이러한 성과의 배경에는 지원받은 연구비 등의 요소도 크다"며 "신약 개발 등의 목표를 이루기 위해서 앞으로도 변하지 않아야 할 부분은 환자나 사회에 대한 책임감을 잃지 않는 것"이라고 강조했다.끝으로 이 대표는 "박셀바이오를 한단어로 설명한다면 애(愛, 사랑 애)라는 키워드를 말하고 싶다"며 "박셀바이오가 신약 개발을 통해 다양한 역할을 하고 전 세계의 사람들이 사랑할 수 있는 바이오회사 거듭나는 것이 최종 목표"라고 덧붙였다. 

메디칼타임즈=이지현 기자 항암면역세포치료제를 개발중인 ㈜ 박셀바이오(대표이사 이제중.화순전남대병원 혈액내과 교수)가 국내 최대 임상시험 전문수탁기관인 ㈜ 씨엔알리서치(대표이사 윤문태)와 손을 맞잡았다. ㈜박셀바이오는 화순전남대병원 의료진과 전남대 의대 연구진들이 창업한 바이오벤처사다. 양사는 지난 8일 업무협약(MOU)을 맺고, 항암면역치료제의 개발과 제품화, 해외진출 등을 위해 상호협력할 것을 약속했다. 이에 따라 △ 다발골수종과 간암 항암면역세포치료제 공동개발 △ 차세대 항암면역세포치료제 공동개발·투자 △ 신규사업 발굴과 공동투자 △ 해외진출 등 글로벌 임상시험 확대를 위한 전략과 발전방향 공유 등 다양한 분야에서 힘을 모으기로 했다. ㈜ 박셀바이오에서 개발중인 항암면역세포치료제는 자가면역세포를 이용, 혈액암의 일종인 다발골수종과 간암을 치료코자 하는 첨단바이오의약품이다. 초기 임상시험에서 기존 항암제와 함께 사용해도 별다른 부작용 없이 우수한 치료효과를 입증했다. 식품의약품안전처로부터 승인을 받아 각각 임상2상 연구에 돌입, 실용화에 대한 기대를 높여나가고 있다. ㈜ 씨엔알리서치는 지난 1997년 국내 최초로 설립된 임상시험 수탁기관이다. 지금까지 1,200건이 넘는 임상시험을 진행해왔고, 이 중 30%가 글로벌 임상과제였다. 글로벌 임상시험 경험을 토대로 국내 바이오기업들이 국제기준에 맞고 효율적인 비용으로 임상시험을 진행할 수 있도록 돕고 있다. 이제중 대표이사는 "씨엔알리서치사가 보유하고 있는 임상시험 시스템과 신약개발 지원 인프라를 활용해 항암면역세포치료제 개발에 속도를 내겠다"며 "향후 연구성과를 발판삼아 면역치료제 시장에서 성공적인 글로벌 진출의 모범사례가 될 수 있도록 노력하겠다"고 포부를 밝혔다.